Βελτίωση στο βάδισμα και την κατάποση σε παιδιά με νωτιαία μυική ατροφία

Ενθαρρυντικά δεδομένα για τη βελτίωση της ζωής των ατόμων με νωτιαία μυϊκή ατροφία (ΝΜΑ) σε βάθος χρόνου παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την ΝΜΑ που πραγματοποιήθηκε στις 9 – 11 Ιουνίου 2021.

Αναλύσεις δεδομένων από κλινικές έρευνες έδειξαν ότι: – το 92% των παιδιών που είχαν αρχίσει θεραπεία με τη φαρμακευτική ουσία nusinersen ως προσυμπτωματικά βρέφη διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης μετά από περίπου 4 έτη, – παιδιά και έφηβοι με ΝΜΑ όψιμης έναρξης που έλαβαν μακροχρόνια θεραπεία με nusinersen βελτίωσε την απόσταση βάδισης και μείωσε την κόπωση, – υπό έρευνα υψηλότερη δόση του nusinersen θα μπορούσε να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία.

Με αφορμή την ανακοίνωση των νέων ερευνητικών δεδομένων από την φαρμακευτική Biogen, o επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της εταιρείας Alfred Sandrock, δήλωσε ότι «Η παρέμβαση με nusinersen θα μπορούσε να έχει σημαντική επίδραση στην πορεία της ΝMA και παραμένουμε επικεντρωμένοι στο στόχο μας να προσφέρουμε βελτιωμένα θεραπευτικά αποτελέσματα στους ασθενείς με τη νόσο.

Εξακολουθούμε να κατανοούμε καλύτερα και να διερευνούμε τις δυνατότητες του nusinersen με τις νέες και εξελισσόμενες παγκόσμιες κλινικές έρευνες μας.

Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Cure SMA 2021 καταδεικνύουν τα μακροχρόνια οφέλη του nusinersen με την αύξηση της ηλικίας των ασθενών.

Επιπλέον, μια νέα ανάλυση ενισχύει περισσότερο πιθανότητα μια υψηλότερη δόση του nusinersen να προσφέρει ακόμα μεγαλύτερη βελτίωση στην κινητική λειτουργία των ασθενών».

Σχήμα υψηλότερης δόσης Σε μια ανάλυση δεδομένων από δύο έρευνες Φάσης 2 και 3 σε παιδιά με ΝMA βρεφικής έναρξης χρησιμοποιήθηκαν μοντέλα πρόβλεψης της πιθανής αποτελεσματικότητας υψηλότερης δόσης του nusinersen υπό διερεύνηση.

Η ανάλυση υποδηλώνει ότι υψηλότερη δόση των 12 mg του φαρμάκου, θα μπορούσε να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική αύξηση στη βαθμολογία της κλίμακας CHOP INTEND (Βρεφική Εξέταση Νευρομυϊκών Διαταραχών Νοσοκομείου Παίδων της Philadelphia) πέραν εκείνης που...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr