Βελτίωση στο βάδισμα και την κατάποση σε παιδιά με νωτιαία μυική ατροφία
Ημερομηνία:
29/6/2021, 06:14 - Εμφανίσεις: 182
ΕνθαÏÏυντικά δεδομÎνα για τη βελτίωση της ζωής των ατόμων με νωτιαία μυϊκή ατÏοφία (ÎΜΑ) σε βάθος χÏόνου παÏουσιάστηκαν στο ΣυνÎδÏιο ΈÏευνας και Κλινικής ΦÏοντίδας για την ÎΜΑ που Ï€Ïαγματοποιήθηκε στις 9 – 11 Ιουνίου 2021.
ΑναλÏσεις δεδομÎνων από κλινικÎÏ‚ ÎÏευνες Îδειξαν ότι: – το 92% των παιδιών που είχαν αÏχίσει θεÏαπεία με τη φαÏμακευτική ουσία nusinersen ως Ï€Ïοσυμπτωματικά βÏÎφη διατήÏησαν την ικανότητα κατάποσης μετά από πεÏίπου 4 Îτη, – παιδιά και Îφηβοι με ÎΜΑ όψιμης ÎναÏξης που Îλαβαν μακÏοχÏόνια θεÏαπεία με nusinersen βελτίωσε την απόσταση βάδισης και μείωσε την κόπωση, – υπό ÎÏευνα υψηλότεÏη δόση του nusinersen θα μποÏοÏσε να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουÏγία.
Με αφοÏμή την ανακοίνωση των νÎων εÏευνητικών δεδομÎνων από την φαÏμακευτική Biogen, o επικεφαλής ΈÏευνας και Ανάπτυξης της εταιÏείας Alfred Sandrock, δήλωσε ότι «Η παÏÎμβαση με nusinersen θα μποÏοÏσε να Îχει σημαντική επίδÏαση στην ποÏεία της ÎMA και παÏαμÎνουμε επικεντÏωμÎνοι στο στόχο μας να Ï€ÏοσφÎÏουμε βελτιωμÎνα θεÏαπευτικά αποτελÎσματα στους ασθενείς με τη νόσο.
ΕξακολουθοÏμε να κατανοοÏμε καλÏτεÏα και να διεÏευνοÏμε τις δυνατότητες του nusinersen με τις νÎες και εξελισσόμενες παγκόσμιες κλινικÎÏ‚ ÎÏευνες μας.
Τα δεδομÎνα που παÏουσιάστηκαν στο Cure SMA 2021 καταδεικνÏουν τα μακÏοχÏόνια οφÎλη του nusinersen με την αÏξηση της ηλικίας των ασθενών.
ΕπιπλÎον, μια νÎα ανάλυση ενισχÏει πεÏισσότεÏο πιθανότητα μια υψηλότεÏη δόση του nusinersen να Ï€ÏοσφÎÏει ακόμα μεγαλÏτεÏη βελτίωση στην κινητική λειτουÏγία των ασθενών».
Σχήμα υψηλότεÏης δόσης Σε μια ανάλυση δεδομÎνων από δÏο ÎÏευνες Φάσης 2 και 3 σε παιδιά με ÎMA βÏεφικής ÎναÏξης χÏησιμοποιήθηκαν μοντÎλα Ï€Ïόβλεψης της πιθανής αποτελεσματικότητας υψηλότεÏης δόσης του nusinersen υπό διεÏεÏνηση.
Η ανάλυση υποδηλώνει ότι υψηλότεÏη δόση των 12 mg του φαÏμάκου, θα μποÏοÏσε να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική αÏξηση στη βαθμολογία της κλίμακας CHOP INTEND (Î’Ïεφική ΕξÎταση ÎευÏομυϊκών ΔιαταÏαχών Îοσοκομείου Παίδων της Philadelphia) Ï€ÎÏαν εκείνης που...
Πηγή/ΠεÏισσότεÏα: in.gr
|
|
|