Νέα κριτήρια και συμφωνίες βάσει αποτελέσματος για την αποζημίωση καινοτόμων φαρμάκων

Το βασικό ερώτημα που τίθεται πλέον είναι ποιο κλινικό όφελος αποδίδει πραγματικά μια νέα θεραπεία και σε ποιον βαθμό βελτιώνει την περίθαλψη του ασθενούς έναντι των θεραπειών που ήδη υπάρχουν.

Σε αυτό καλείται να απαντά η Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), η οποία διαθέτει πλέον νέα κριτήρια αξιολόγησης. Με αυτά θα εισηγείται αν ένα καινούριο φάρμακο μπορεί να φέρει ουσιαστικά αποτελέσματα και, άρα, να αποζημιώνεται από το κράτος για τη φροντίδα των ασθενών. Στην έγκριση κάθε σκευάσματος θα εντάσσεται και η έγκριση των βιοδεικτών, δηλαδή των εξετάσεων που προηγούνται ώστε να κριθεί αν το φάρμακο ταιριάζει στον συγκεκριμένο ασθενή.

Η νομοθεσία τροποποιήθηκε πρόσφατα, ώστε να ελέγχεται πώς κατανέμονται οι πόροι του συστήματος υγείας στα φάρμακα νέας τεχνολογίας. Ανάλογη διαδικασία εφαρμόζεται ήδη σε πολλά κράτη της Ευρώπης.

Αφορμή αποτελεί το γεγονός ότι τα φάρμακα νέας τεχνολογίας είναι συχνά σαφώς ακριβότερα από τα χημικά. Η ολοένα συχνότερη χρήση τους, καθώς δίνουν απαντήσεις σε σοβαρές καταστάσεις υγείας που ως τώρα δεν αντιμετωπίζονταν, προκαλεί κλυδωνισμούς στα συστήματα υγείας.

Για τη βιωσιμότητα των συστημάτων, η διέξοδος φαίνεται να βρίσκεται σε συμφωνίες νέου τύπου ανάμεσα στο κράτος και τις φαρμακευτικές εταιρείες. Αφού αξιολογηθούν τα πλεονεκτήματα μιας νέας θεραπείας και συμφωνηθεί η τιμή που θα καταβάλλει το σύστημα υγείας, προστίθεται μια ακόμη δικλείδα ασφαλείας: η εξόφληση με βάση το θεραπευτικό αποτέλεσμα που επιτεύχθηκε τελικά στον ασθενή.

Για την αξιολόγηση των νέων τεχνολογιών στην υγεία και για την επίδρασή τους τόσο στην υγεία των ασθενών όσο και στην οικονομία τοποθετήθηκε ο πρόεδρος της ΕΑΑΦΑΧ Άρης Αγγελής. Είναι μέλος της Επιτροπής Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CMPH) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) και επισκέπτης αναπληρωτής καθηγητής του London School of Hygiene & Tropical Medicine.

Όπως ανέφερε, με συμφωνίες που στηρίζονται στο αποτέλεσμα και με συλλογή δεδομένων πραγματικού κόσμου μπορεί να δοθεί ελεγχόμενη πρόσβαση, χωρίς το σύστημα να επωμίζεται άνευ όρων το σύνολο του οικονομικού και του κλινικού κινδύνου.

Με τον πρόσφατο νόμο η Επιτροπή Αξιολόγησης αναβαθμίστηκε και υιοθετούνται κριτήρια ανάλογα με εκείνα του γαλλικού συστήματος για τη φαρμακευτική καινοτομία. Τι να αναμένουν στο εξής οι ασθενείς στην Ελλάδα;

Οι ασθενείς πρέπει να αναμένουν ένα σύστημα αξιολόγησης σαφέστερο, επιστημονικά τεκμηριωμένο και πιο προβλέψιμο. Ως τώρα, η συζήτηση για την πρόσβαση συχνά εξαντλούνταν στο αν ένα φάρμακο είναι νέο ή αν έχει λάβει έγκριση σε άλλες χώρες. Το καινούριο πλαίσιο μεταφέρει το βάρος στο ουσιώδες: ποιο κλινικό όφελος προσφέρει πράγματι η θεραπεία και πόσο βελτιώνει τη φροντίδα σε σύγκριση με τις επιλογές που είναι ήδη διαθέσιμες.

Η Επιτροπή θα κρίνει, από τη μία, αν το πραγματικό κλινικό όφελος επαρκεί και, από την άλλη, πόση είναι η πρόσθετη θεραπευτική αξία. Στη συνεκτίμηση θα μπαίνουν η επίδραση στη θνησιμότητα και τη νοσηρότητα, η ασφάλεια, η ποιότητα των κλινικών δεδομένων, η θέση της θεραπείας στην κλινική πρακτική και το αν υπάρχει ακάλυπτη ιατρική ανάγκη. Παράλληλα, όταν μια θεραπεία χορηγείται μόνο εφόσον υπάρχει συγκεκριμένος βιοδείκτης, θα μπορεί να εξετάζεται και η αποζημίωση της αντίστοιχης εξέτασης.

Οι θεραπείες των οποίων η προστιθέμενη αξία έχει τεκμηριωθεί θα αναγνωρίζονται με μεγαλύτερη σαφήνεια. Οι αποφάσεις θα μπορούν επίσης να στοχεύουν πιο συγκεκριμένα σε ορισμένες ενδείξεις και ομάδες ασθενών. Επιδίωξη είναι οι διαθέσιμοι πόροι να κατευθύνονται εκεί όπου προκύπτει το μεγαλύτερο πραγματικό όφελος για τον ασθενή.

Οι πόροι της περίθαλψης έχουν όρια. Σε ποιον βαθμό αυτό επηρεάζει τη λειτουργία της Επιτροπής;

Οι περιορισμένοι πόροι δεν αποτελούν ελληνική ιδιαιτερότητα. Κάθε σύστημα υγείας καλείται να κρίνει ποιες ιατρικές παρεμβάσεις και ποιες νέες τεχνολογίες θα χρηματοδοτήσει, και υπό ποιους όρους. Η Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment, HTA) υπάρχει ακριβώς για να γίνονται αυτές οι αποφάσεις αποδοτικές, τεκμηριωμένες και δίκαιες.

Στόχος της νέας μεθοδολογίας και της διαδικασίας αξιολόγησης της Επιτροπής είναι να αποτιμώνται χωριστά, αλλά και συνδυαστικά, η κλινική και η οικονομική αξία. Για θεραπείες με ουσιαστική πρόσθετη αξία προβλέπεται ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας. Ο δείκτης πρόσθετου κόστους-αποτελεσματικότητας (Incremental Cost Effectiveness Ratio, ICER) λειτουργεί ως αναλυτικό εργαλείο και όχι ως αυτόματο όριο αποζημίωσης. Για θεραπείες με ελάσσονα πρόσθετη αξία ή χωρίς τέτοια αξία εφαρμόζεται, κατά περίπτωση, σύγκριση ή ελαχιστοποίηση κόστους. Έπειτα, η επίπτωση στον προϋπολογισμό και στη συνολική φαρμακευτική δαπάνη εξετάζεται και συνυπολογίζεται στη διαπραγμάτευση, ώστε να εκτιμηθεί η συνολική προσιτότητα. Ένα φάρμακο μπορεί, λοιπόν, να είναι κλινικά ωφέλιμο και οικονομικά αποδοτικό, αλλά να χρειάζεται πρόσθετους όρους ή περιορισμούς εξαιτίας της πολύ υψηλής δημοσιονομικής του επίπτωσης.

Ο περιορισμένος προϋπολογισμός βαραίνει αναπόφευκτα στις αποφάσεις για την αποζημίωση, χωρίς όμως να επιτρέπεται να νοθεύει την επιστημονική αξιολόγηση. Το αντίθετο συμβαίνει: κάνει ακόμη πιο αναγκαία την ιεράρχηση με αντικειμενικά και διαφανή κριτήρια.

Η επαρκής χρηματοδότηση εξακολουθεί να είναι αναγκαία, δεν επαρκεί όμως μόνη της. Εξίσου μετράει ο τρόπος κατανομής των πόρων, τα κριτήρια που χρησιμοποιούνται και το μετρήσιμο αποτέλεσμα για τους ασθενείς και το σύστημα υγείας.

Μπορεί η Επιτροπή να εγκρίνει ένα φάρμακο και αυτό, παρά τη θετική εισήγηση, να μην κυκλοφορήσει τελικά στη χώρα;

Ναι. Η θετική αξιολόγηση είναι κρίσιμο στάδιο, όχι όμως το μοναδικό. Μετά την αξιολόγηση ενός φαρμάκου ακολουθούν η διαπραγμάτευση των οικονομικών όρων, η γνωμοδότηση της Επιτροπής για την αποζημίωση και η τελική απόφαση του υπουργού Υγείας για την ένταξη στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

Ακόμη και όταν ολοκληρωθούν αυτά τα στάδια, η πραγματική κυκλοφορία προϋποθέτει ότι ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας διαθέτει εμπορικά το προϊόν. Μια εταιρεία μπορεί να μην καταθέσει αίτηση, να μην αποδεχθεί τους όρους της διαπραγμάτευσης ή να επιλέξει, για εμπορικούς ή άλλους λόγους, να μην διαθέσει τελικά το προϊόν στην ελληνική αγορά. Η κανονιστική έγκριση, η θετική αξιολόγηση, η αποζημίωση και η πραγματική διαθεσιμότητα είναι, επομένως, διακριτά στάδια και δεν πρέπει να συγχέονται.

Το νέο πλαίσιο επιδιώκει να περιορίσει αυτές τις αποκλίσεις, με μεγαλύτερη προβλεψιμότητα και σαφέστερη σύνδεση θεραπευτικής αξίας, τιμής και όρων αποζημίωσης. Δεν μπορεί, ωστόσο, να υποκαταστήσει την ευθύνη της εταιρείας να υποβάλει αίτηση και να εξασφαλίσει επαρκή διάθεση του φαρμάκου.

Προβλέπεται συνεργασία των Επιτροπών Αξιολόγησης και Διαπραγμάτευσης ή της Επιτροπής Αξιολόγησης με το Ταμείο Καινοτομίας για την κυκλοφορία νέων θεραπευτικών σχημάτων στην ελληνική αγορά;

Η συνεργασία δεν είναι απλώς επιθυμητή. Είναι αναγκαία και προβλέπεται θεσμικά.

Η Επιτροπή Αξιολόγησης αποτιμά την κλινική και την οικονομική αξία. Προσδιορίζει το πραγματικό κλινικό όφελος, την πρόσθετη θεραπευτική αξία και, όπου ενδείκνυται, τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας.

Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης εξετάζει τη δημοσιονομική επίπτωση και την προσιτότητα. Μέσω εμπιστευτικών συμφωνιών διαμορφώνει τους οικονομικούς όρους της αποζημίωσης.

Μετά τη διαπραγμάτευση, η επίπτωση στον προϋπολογισμό και στη συνολική φαρμακευτική δαπάνη ενσωματώνεται στην τελική κρίση για την αποζημίωση. Την τελική απόφαση λαμβάνει ο υπουργός Υγείας.

Αντίστοιχα, η σύνδεση με το Ταμείο Καινοτομίας είναι ήδη ενσωματωμένη στη θεσμική του αρχιτεκτονική. Συγκεκριμένα, η θεραπεία αξιολογείται αρχικά από την Επιτροπή Αξιολόγησης με ειδική συνοπτική διαδικασία. Εφόσον υπάρξει θετική γνωμοδότηση, υποβάλλεται στην Επιτροπή του Ταμείου Καινοτομίας για αξιολόγηση, διαπραγμάτευση, ένταξη και παρακολούθηση. Κατά την έξοδό της από το Ταμείο παραπέμπεται, μαζί με την τελική έκθεση, στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης, ώστε να καθοριστούν οι όροι αποζημίωσης με σκοπό την ένταξη στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

Επιπλέον, στην Επιτροπή του Ταμείου μετέχουν μέλη τόσο της Επιτροπής Αξιολόγησης όσο και της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης. Έτσι συνδυάζονται η κλινική αξιολόγηση, η οικονομική διαπραγμάτευση και η παρακολούθηση των αποτελεσμάτων στην πραγματική κλινική πρακτική.

Το Ταμείο προορίζεται ιδίως για θεραπείες με σημαντική δυνητική αξία, οι οποίες όμως συνοδεύονται και από ουσιώδη αβεβαιότητα κατά την είσοδό τους.

Με συμφωνίες που συνδέονται με το αποτέλεσμα και με συλλογή δεδομένων πραγματικού κόσμου είναι δυνατό να ανοίξει πρόσβαση υπό έλεγχο, δίχως το σύστημα να αναλαμβάνει χωρίς επιφύλαξη ολόκληρο τον οικονομικό και τον κλινικό κίνδυνο. Απαιτούνται, λοιπόν, κοινή μεθοδολογία, σαφής κατανομή αρμοδιοτήτων και συνεχής ανταλλαγή πληροφορίας, ώστε να αποφεύγονται επικαλύψεις και καθυστερήσεις.

Πόσο θα μετρούσε η μετεξέλιξη της Επιτροπής Αξιολόγησης σε ανεξάρτητο φορέα και τι θα μπορούσε να προσθέσει στη φαρμακευτική περίθαλψη;

Η μετατροπή της Επιτροπής σε ανεξάρτητο φορέα HTA θα μπορούσε να είναι το επόμενο και σημαντικότερο θεσμικό βήμα. Θα εξασφάλιζε διοικητική συνέχεια, στήριξη από σταθερό επιστημονικό προσωπικό, συστηματική ανάπτυξη τεχνογνωσίας και μεγαλύτερη δυνατότητα τήρησης σαφών χρονοδιαγραμμάτων. Η ενίσχυση με περισσότερο μόνιμο προσωπικό και υψηλότερη επιστημονική εξειδίκευση θα επέτρεπε στον φορέα να αναλαμβάνει ενεργότερα ρόλους στις Κοινές Κλινικές Αξιολογήσεις της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Θα μπορούσε επίσης να αξιοποιεί τη σχετική ενωσιακή χρηματοδότηση και τις ειδικές αποζημιώσεις που προβλέπονται για αξιολογητές και συναξιολογητές. Αυτό θα μπορούσε να τροφοδοτήσει έναν ενάρετο κύκλο μεγαλύτερης οικονομικής αυτοδυναμίας, περαιτέρω ανάπτυξης της αξιολογητικής ικανότητας και ενίσχυσης της ελληνικής επιρροής σε περιφερειακό και ευρωπαϊκό επίπεδο.

Η μετάβαση, όμως, πρέπει να γίνει σε συγκεκριμένα στάδια.

Προηγούνται η εφαρμογή του νέου νομοθετικού πλαισίου, η έκδοση του επικαιροποιημένου Κανονισμού Λειτουργίας και η ενίσχυση της επιστημονικής και διοικητικής ικανότητας. Στη συνέχεια, με διακριτή νομοθετική πρωτοβουλία θα θεμελιωθεί ο ανεξάρτητος φορέας HTA.

Η επιτυχία των πρώτων σταδίων θα κρίνει και την πραγματική δυνατότητα του μελλοντικού φορέα να συνδέει με συνέπεια την αξιολόγηση με την αποζημίωση. Η ανεξαρτησία δεν είναι αυτοσκοπός, ούτε εγγυάται από μόνη της καλύτερες αποφάσεις. Πρέπει να συνοδεύεται από διαφάνεια, από δημοσίευση της μεθοδολογίας και των επιστημονικών αιτιολογήσεων, από αυστηρή διαχείριση των συγκρούσεων συμφερόντων, από συμμετοχή ασθενών και κλινικών εμπειρογνωμόνων, καθώς και από σαφείς μηχανισμούς λογοδοσίας.

Χρειάζεται, επίσης, να διακρίνεται η ανεξαρτησία της επιστημονικής αξιολόγησης από την πολιτική ευθύνη.

Η κρίση για τα δεδομένα και τη θεραπευτική αξία οφείλει να είναι επιστημονικά ανεξάρτητη.

Οι αποφάσεις, όμως, για τον συνολικό προϋπολογισμό και τις προτεραιότητες του συστήματος παραμένουν ευθύνη της Πολιτείας. Ένας ισχυρός φορέας μπορεί να κάνει αυτή τη σχέση πιο διαφανή και να ενισχύσει την εμπιστοσύνη ότι οι αποφάσεις αποζημίωσης στηρίζονται σε συνεπή κριτήρια και στο πραγματικό όφελος για τους ασθενείς.

Μείνετε σε επαφή μαζί μας:
Κάντε like κι ακολουθήστε τη σελίδα μας στο Facebook
Στο Twitter: Follow