Σε κίνδυνο θεραπείες για σπάνιες ασθένειες - Τι προβλέπουν οι νέοι κανόνες της ΕΕ

Οι νέοι κανόνες της ΕΕ απειλούν να μειώσουν τον αριθμό των νέων θεραπειών για τις πιο σπάνιες ασθένειες λόγω αυστηρότερων περιορισμών στις ιατρικές δοκιμές, προειδοποιούν φαρμακευτικές εταιρείες, ερευνητές και ομάδες ασθενών, όπως αναφέρουν οι Financial Times.

Σχεδόν 40 ομάδες, συμπεριλαμβανομένων φορέων όπως η Cancer Patients Europe, η Ε.Ε. Ουρολογίας και η Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, ζήτησαν από τις Βρυξέλλες να αναθεωρήσουν τους κανόνες, που δίνουν μικρότερη βαρύτητα σε δοκιμές μονού σκέλους (single-arm trials), όπου εγκαθίσταται μόνο μία πειραματική ομάδα, χωρίς τη συμπερίληψη μιας παράλληλης ομάδας ελέγχου.

Οι νέοι αυτοί κανόνες πρόκειται να τεθούν σε εφαρμογή τον Ιανουάριο του 2025.

Οι δεκάδες φορείς εκτιμούν πως οι κατευθυντήριες γραμμές που εκδίδονται από τις ρυθμιστικές αρχές της ΕΕ θα καταστήσουν πολύ πιο δύσκολη τη λήψη έγκρισης για φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, που έχουν μόνο λίγους ασθενείς, δίνοντας προτεραιότητα σε ακριβές μαζικές δοκιμές.

Ένα παράδειγμα είναι το σύνδρομο Wiskott-Aldrich, το οποίο προκαλεί επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις, αιμορραγία, έκζεμα και αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης αυτοάνοσων νοσημάτων και καρκίνου.

Οι φορείς εκτιμούν πως οι κατευθυντήριες γραμμές που εκδίδονται από τις ρυθμιστικές αρχές της ΕΕ θα καταστήσουν πολύ πιο δύσκολη τη λήψη έγκρισης για φάρμακα για σπάνιες ασθένειες Η Συμμαχία για την Αναγεννητική Ιατρική, ένας οργανισμός υπεράσπισης για τον τομέα της κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας, επισήμανε ότι οι τυχαιοποιημένες δοκιμές ελέγχου, οι οποίες συχνά απαιτούν από μια ομάδα ασθενών να λαμβάνουν μια εικονική θεραπεία, ήταν πολύ δαπανηρές και ανήθικες, καθώς η παροχή ενός αναποτελεσματικού placebo φαρμάκου σε ένα άτομο με μια τόσο σοβαρή ασθένεια θα του επέφερε περιττή ταλαιπωρία.

Σπάνιες ασθένειες και νέες έρευνες «Σε σπάνιες ασθένειες, οι δοκιμές μονού σκέλους είναι συχνά απαραίτητες για ηθικούς, πρακτικούς και επιστημονικούς λόγους», δήλωσε ο Paolo Morgese, αντιπρόεδρος δημοσίων υποθέσεων της ARM...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr

Μείνετε σε επαφή μαζί μας:

Κάντε like κι ακολουθήστε τη σελίδα μας στο Facebook

Στο Twitter: Follow