Μεσογειακή αναιμία: Εγκρίθηκε στη Βρετανία η πρώτη γονιδιακή θεραπεία
Ημερομηνία:
16/11/2023, 14:44 - Εμφανίσεις: 45
Η Î’Ïετανία Îγινε την Î Îμπτη η Ï€Ïώτη χώÏα του κόσμου που εγκÏίνει γονιδιακή θεÏαπεία για τη μεσογειακή και τη δÏεπανοκυτταÏική αναιμία, η οποία υπόσχεται πλήÏη ίαση για ασθενείς 12 χÏόνων και άνω.
Η γονιδιακή θεÏαπεία Casgeny της αμεÏικανικής Vertex Pharmaceuticals είναι επίσης η Ï€Ïώτη θεÏαπεία που βασίζεται στο CRISPR, Îνα εÏγαλείο για επεμβάσεις ακÏιβείας στο DNA, του οποίου η ανακάλυψη τιμήθηκε με το Îόμπελ Χημείας του 2020.
Οι ασθενείς παÏάγουν την εμβÏυϊκή μοÏφή της αμοσφαιÏίνης στη θÎση της ενήλικης Η  δÏεπανοκυτταÏική και η μεσογειακή αναιμία, η οποία είναι γνωστή και ως θαλασσαιμία, Ï€ÏοκαλοÏνται από λάθη στα γονίδια της αιμοσφαιÏίνης, την οποία χÏησιμοποιοÏν τα εÏυθÏά αιμοσφαίÏια για να μεταφÎÏουν οξυγόνο σε όλο το σώμα.
«Τόσο η δÏεπανοκυτταÏική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις που διαÏκοÏν μια ζωή και σε κάποιες πεÏιπτώσεις θα μποÏοÏσε να είναι μοιÏαίες» δήλωσε ο ΤζοÏλιαν Μπιτς, επικεφαλής της Ρυθμιστικής ΑÏχής ΦαÏμάκων και Î Ïοϊόντων Υγείας της Î’Ïετανίας (MHRA).
Η θεÏαπεία είναι ακÏιβή και εξατομικευμÎνη: οι γιατÏοί αÏχικά απομονώνουν βλαστικά κÏτταÏα από το αίμα του ασθενή και χÏησιμοποιοÏν το CRISPR για να απενεÏγοποιήσουν το γονίδιο που σταματά την παÏαγωγή εμβÏυϊκής αιμοσφαιÏίνης μετά τη γÎννηση.
Στην επόμενη φάση, ισχυÏά φάÏμακα χÏησιμοποιοÏνται για την εξόντωση των ελαττωματικών αιμοποιητικών κυττάÏων του Î¼Ï…ÎµÎ»Î¿Ï Ï„Ï‰Î½ οστών, και στη συνÎχεια τα Ï„ÏοποποιημÎνα κÏτταÏα εισάγονται στην κυκλοφοÏία του αίματος.
Οι ασθενείς σταματοÏν Îτσι να παÏάγουν την ελαττωματική, ενήλικη βεÏσιόν της αιμοσφαιÏίνης και παÏάγουν την εμβÏυϊκή μοÏφή.
Η MHRA δήλωσε ότι δεν Îχουν αναγνωÏιστεί σημαντικÎÏ‚ ανησυχίες ασφαλείας αλλά η συλλογή δεδομÎνων θα συνεχιστεί....
Πηγή/ΠεÏισσότεÏα: in.gr
|
|
|