Έγκριση από την Κομισιόν στην πρώτη θεραπεία της υπερτροφικής καρδιοπάθειας

Μια χρόνια, εξαντλητική νόσος που εξελίσσεται, είναι η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, στην οποία η υπερβολική σύσπαση του καρδιακού μυός και η μειωμένη ικανότητα πλήρωσης της αριστερής κοιλίας θα μπορούσε να δημιουργήσουν δυσκολίες κυκλοφορίας του αίματος στο υπόλοιπο σώμα, οδηγώντας στην εμφάνιση εξαντλητικών συμπτωμάτων και καρδιακής δυσλειτουργίας.

Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια θα μπορούσε να έχει κληρονομικό χαρακτήρα και να εμφανιστεί σε κάθε ηλικία.

Οι ασθενείς συνήθως διαγιγνώσκονται στην ηλικία μεταξύ 40 ή 50 χρόνων και εμφανίζουν, σε ποσοστό 50%, κληρονομική προδιάθεση.

Τα συμπτώματά της είναι η δυσκολία στην αναπνοή, ζάλη και κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές, όπως η καρδιακή ανεπάρκεια, οι αρρυθμίες, το εγκεφαλικό επεισόδιο και σε σπάνιες περιπτώσεις (περίπου 1%), οδηγεί σε αιφνίδιο καρδιακό θάνατο.

Υπολογίζεται ότι η αποφρακτική υπερτροφική καρδιοπάθεια προσβάλλει 400.000-600.000 άτομα παγκοσμίως, ωστόσο πολλοί ασθενείς παραμένουν αδιάγνωστοι ή ασυμπτωματικοί.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το mavacamten της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA).

Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης (δεν περιλαμβάνεται η Μ.

Βρετανία) και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές έρευνες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.

Το φάρμακο διατίθεται σε μορφή κάψουλας 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg.

«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, που θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδι...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr