Αμερικανική έγκριση φαρμάκου με «ελληνικές ρίζες» για σπάνια διαταραχή του αίματος

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε προσφάτως μια νέα ενέσιμη θεραπεία για μια σπάνια αιματολογική νόσο που ονομάζεται Παροξυσμική (ή Παροξυντική) Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ).

Η έγκριση αυτή που αφορά το φάρμακο pegcetacoplan (εμπορική ονομασία Empaveli) το οποίο αποτελεί έναν αναστολέα της κεντρικής πρωτεΐνης C3 του συμπληρώματος, ενός κεντρικού μηχανισμού φυσικής ανοσίας του οργανισμού, δεν έχει ιδιαίτερη σημασία μόνο για τα άτομα με ΠΝΑ αλλά πιθανώς στο μέλλον και για ασθενείς με πολλές άλλες νόσους.

Ο καθηγητής Ανοσολογίας στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια κ.

Γιάννης Λάμπρης.

Και αυτό διότι η πρωτεΐνη C3 αναδεικνύεται σε έναν «πρωταγωνιστικό» στόχο για νέες θεραπείες που θα σχετίζονται με ασθένειες στις οποίες εμπλέκεται το συμπλήρωμα (και αυτές είναι πολλές, από νεφρικές και οφθαλμικές παθήσεις ως την πλάγια μυοατροφική σκλήρυνση και την COVID-19).

Την ίδια στιγμή όμως η συγκεκριμένη έγκριση αποκτά άλλη βαρύτητα καθώς έχει «ελληνικό άρωμα»: το μόριο που έλαβε έγκριση αποτελεί «τέκνο» του καθηγητή Ανοσολογίας στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια κ.

Γιάννη Λάμπρη.

Η σπάνια επικίνδυνη ΠΝΑ Η ΠΝΑ χαρακτηρίζεται από καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, σοβαρή αναιμία, θρομβώσεις καθώς και προβληματική λειτουργία του μυελού των οστών.

Πλήττει 1-1,5 άτομα ανά εκατομμύριο πληθυσμού και η διάγνωση γίνεται συνήθως στα 35 με 40 έτη.

Αποτελεί μια σπάνια πάθηση η οποία θα μπορούσε να είναι σοβαρή – η μέση επιβίωση από τη στιγμή της διάγνωσης είναι τα 10 έτη, ωστόσο κάποιοι ασθενείς θα μπορούσε να ζήσουν επί μακρόν εμφανίζοντας ήπια συμπτώματα.

Η ΠΝΑ προκαλείται από γενετικές μεταλλάξεις που επηρεάζουν τα ερυθροκύτταρα – στους ασθενείς με τη συγκεκριμένη νόσο τα ερυθροκύτταρα δεν λειτουργούν σωστά και καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό σύστημα με αποτέλεσμα να προκαλείται αναιμία.

Η κλινική δοκιμή Η αποτελεσματικότητα του pegcetacoplan διερευνήθηκε στο πλαίσιο κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ στην οποία περιελήφθησαν 80 ασθενείς με ΠΝΑ και αναιμία που έπαιρναν ήδη το...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr