Είκοσι χρόνια μετά, επενδύσεις στις γονιδιακές θεραπείες

Έπειτα από δύο και πλέον δεκαετίες πειραματισμών και απογοητεύσεων, η Pfizer έγινε η τελευταία μεγάλη φαρμακοβιομηχανία που επενδύει στις γονιδιακές θεραπείες. Όπως φαίνεται, η τεχνολογία επιδιόρθωσης ελαττωματικών γονιδίων είναι σχεδόν έτοιμη για κλινική χρήση.

Η ανακοίνωση της Pfizer έρχεται δύο χρόνια έπειτα από την έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας στο Δυτικό ημισφαίριο, μιας πανάκριβης θεραπείας της ολλανδικής UniQure για την ίαση σπάνιας κληρονομικής πάθησης.

Στην Κίνα έχει εγκριθεί από το 2003 μια γονιδιακή θεραπεία για τον καρκίνο, η οποία όμως δεν έχει κυκλοφορήσει σε άλλες χώρες.

Η Pfizer, αμερικανικός γίγαντας της φαρμακοβιομηχανίας, ανακοίνωσε ότι δημιουργεί μια πλατφόρμα για την ανάπτυξη νέων γονιδιακών θεραπειών, με επικεφαλής τον κορυφαίο βρετανό ειδικό Μάικλ Λίντεν, καθηγητή στο Imperial College του Λονδίνου.

Ανακοίνωσε επίσης ότι σύναψε συμφωνία με την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Spark, η οποία αναπτύσσει γονιδιακή θεραπεία για την αιμοφιλία Β. Η Spark θα λάβει αρχικά 20 εκατ. δολάρια και θα είναι υπεύθυνη για τις φάσεις Ι και ΙΙ των κλινικών δοκιμών. Η Pfizer θα αναλάβει τις μεγαλύτερες δοκιμές της Φάσης ΙΙΙ και θα καταβάλει στη Spark ακόμα 240 εκατ. δολάρια αν η θεραπεία πάρει τελικά έγκριση.

Οι πρώτες πειραματικές γονιδιακές θεραπείες δοκιμάστηκαν σε ασθενείς πριν από 20 και πλέον χρόνια, δεν στέφθηκαν όμως με επιτυχία: η εισαγωγή επιπλέον γονιδίων σε τυχαίες θέσεις του γονιδιώματος δημιουργούσε μεταξύ άλλων κίνδυνο καρκίνου, ενώ τα οφέλη που προσέφερε δεν διαρκούσαν πάντα για πολύ.

Έκτοτε, η ανάπτυξη γενετικά τροποποιημένων ιών για τη μεταφορά υγιών γονιδίων στα κύτταρα έχει εν πολλοίς λύσει τα προβλήματα. «Η κατανόηση της βιολογίας των σπάνιων κληρονομικών νοσημάτων, σε συνδυασμό με προόδους της τεχνολογίας για τη χρήση αφοπλισμένων ιών ως οχημάτων μεταφοράς γονιδίων, προσφέρει μια ώριμη ευκαιρία για τη διερεύνηση του επόμενου κύματος θεραπειών» δήλωσε ο Μάικλ Ντόλσεν, επικεφαλής Έρευνας στη Pfizer.

Η αμερικανική εταιρεία δεν είναι ο μόνος μεγάλος παίκτης σε αυτή την αναδυόμενη αγορά. Όπως τονίζει το Reuters, η Bayer AG σύναψε τον Ιούνιο μια σχετική συμφωνία με την Dimension Therapeutics, ενώ η Novartis AG δημιούργησε πρόσφατα μονάδα γονιδιακών θεραπειών. Η Sanofi, επίσης, συνεργάζεται εδώ και καιρό με την Oxford BioMedica.

Επιμέλεια: Βαγγέλης Πρατικάκης