ΑΡΧΙΚΗ
ΔÎκα ασθενείς που μολÏνθηκαν εσκεμμÎνα με Îναν γενετικά Ï„ÏοποποιημÎνο ιό δείχνουν να θεÏαπεÏτηκαν από την κληÏονομική πάθηση της αιμοφιλίας Î’ για διάστημα τουλάχιστον Ï„Ïιών χÏόνων.
«ΠιστεÏω ότι, από επιστημονική άποψη, η τεχνική είναι Îτοιμο για ευÏεία χÏήση» δήλωσε στο Ï€ÏακτοÏείο Reuters Health ο ΆντÏιου Îτάβιντοφ του ΕÏÎµÏ…Î½Î·Ï„Î¹ÎºÎ¿Ï Îοσοκομείου Παίδων στο ÎœÎμφις του Τενεσί.
Η μελÎτη που δημοσιεÏει η ομάδα του Îτάβιντοφ στο New England of Medicine ÎÏχεται ως συνÎχεια Ï€ÏοηγοÏμενης ÎÏευνας του 2011 με τη συμμετοχή Îξι ασθενών. Η νÎα δημοσίευση παÏουσιάζει δεδομÎνα για ακόμα Ï„ÎσσεÏις ασθενείς, οι οποίοι Îλαβαν μεγαλÏτεÏη δόση της θεÏαπείας.
Οι εÏευνητÎÏ‚ χοÏήγησαν στους ασθενείς Îναν ακίνδυνο ιό στον οποίο είχε εισαχθεί το ανθÏώπινο γονίδιο του «παÏάγοντα IX», μιας Ï€ÏωτεÎνης που βοηθά στην πήξη του αίματος.
Το γονίδιο αυτό είναι ελαττωματικό στους ασθενείς με αιμοφιλία Î’ (ή αιμοÏÏοφιλία Î’), οι οποίοι κινδυνεÏουν από ακατάσχετη αιμοÏÏαγία σε πεÏίπτωση Ï„ÏαυματισμοÏ.
Η γονιδιακή θεÏαπεία θα μποÏοÏσε Ï„ÏŽÏα να καταÏγήσει την ανάγκη για ενÎσεις του παÏάγοντα ΙΧ κάθε δÏο με Ï„Ïεις ημÎÏες, οι οποίες Îχουν κόστος γÏÏω στα 250.000 δολάÏια το χÏόνο.
Η θεÏαπεία ανÎβασε τα επίπεδα του παÏάγοντα ΙΧ στο 1 με 6 τοις εκατό του φυσιολογικοÏ, αÏκετά για να Ï€ÏοσφÎÏει «μείωση κατά πεÏισσότεÏο από 90% τόσο στα επεισόδια αιμοÏÏαγίας όσο και στην Ï€Ïοφυλακτική χÏήση του παÏάγοντα ΙΧ» αναφÎÏουν οι συντάκτες της μελÎτης.
«ΠιστεÏω ότι [η μελÎτη] θα Îχει μεγάλο αντίκτυπο. Έδειξε ότι η θεÏαπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική με ελάχιστες παÏενÎÏγειες» σχολίασε στο Ï€ÏακτοÏείο Reuters Health ο Τίμοθι Îικολς, ειδικός του Πανεπιστημίου της ΒοÏείου ΚαÏολίνας, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελÎτη.
Η αιμοφιλία Î’ πλήττει πεÏίπου 1 στους 25.000 άνδÏες. Είναι λιγότεÏο συχνή από την αιμοφιλία Α, η οποία αφοÏά διαφοÏετικό παÏάγοντα πήξης του αίματος και πλήττει Îναν άνδÏα στους 5.000.
Επειδή τα γονίδια των παÏαγόντων θÏόμβωσης του αίματος βÏίσκονται στο χÏωμόσωμα Χ, το οποίο υπάÏχει μόνο σε Îνα αντίγÏαφο στους άνδÏες, η αιμοφιλία είναι σχεδόν αποκλειστικά ανδÏική ασθÎνεια.
Πλην εξαιÏετικά σπάνιων πεÏιστατικών, οι γυναίκες μποÏοÏν να παÏάγουν φυσιολογικοÏÏ‚ παÏάγοντες πήξης χάÏη στα υγιή γονίδια του δεÏτεÏου χÏωμοσώματος Χ που διαθÎτουν.
«ΠιστεÏω ότι, από επιστημονική άποψη, η τεχνική είναι Îτοιμο για ευÏεία χÏήση» δήλωσε στο Ï€ÏακτοÏείο Reuters Health ο ΆντÏιου Îτάβιντοφ του ΕÏÎµÏ…Î½Î·Ï„Î¹ÎºÎ¿Ï Îοσοκομείου Παίδων στο ÎœÎμφις του Τενεσί.
Η μελÎτη που δημοσιεÏει η ομάδα του Îτάβιντοφ στο New England of Medicine ÎÏχεται ως συνÎχεια Ï€ÏοηγοÏμενης ÎÏευνας του 2011 με τη συμμετοχή Îξι ασθενών. Η νÎα δημοσίευση παÏουσιάζει δεδομÎνα για ακόμα Ï„ÎσσεÏις ασθενείς, οι οποίοι Îλαβαν μεγαλÏτεÏη δόση της θεÏαπείας.
Οι εÏευνητÎÏ‚ χοÏήγησαν στους ασθενείς Îναν ακίνδυνο ιό στον οποίο είχε εισαχθεί το ανθÏώπινο γονίδιο του «παÏάγοντα IX», μιας Ï€ÏωτεÎνης που βοηθά στην πήξη του αίματος.
Το γονίδιο αυτό είναι ελαττωματικό στους ασθενείς με αιμοφιλία Î’ (ή αιμοÏÏοφιλία Î’), οι οποίοι κινδυνεÏουν από ακατάσχετη αιμοÏÏαγία σε πεÏίπτωση Ï„ÏαυματισμοÏ.
Η γονιδιακή θεÏαπεία θα μποÏοÏσε Ï„ÏŽÏα να καταÏγήσει την ανάγκη για ενÎσεις του παÏάγοντα ΙΧ κάθε δÏο με Ï„Ïεις ημÎÏες, οι οποίες Îχουν κόστος γÏÏω στα 250.000 δολάÏια το χÏόνο.
Η θεÏαπεία ανÎβασε τα επίπεδα του παÏάγοντα ΙΧ στο 1 με 6 τοις εκατό του φυσιολογικοÏ, αÏκετά για να Ï€ÏοσφÎÏει «μείωση κατά πεÏισσότεÏο από 90% τόσο στα επεισόδια αιμοÏÏαγίας όσο και στην Ï€Ïοφυλακτική χÏήση του παÏάγοντα ΙΧ» αναφÎÏουν οι συντάκτες της μελÎτης.
«ΠιστεÏω ότι [η μελÎτη] θα Îχει μεγάλο αντίκτυπο. Έδειξε ότι η θεÏαπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική με ελάχιστες παÏενÎÏγειες» σχολίασε στο Ï€ÏακτοÏείο Reuters Health ο Τίμοθι Îικολς, ειδικός του Πανεπιστημίου της ΒοÏείου ΚαÏολίνας, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελÎτη.
Η αιμοφιλία Î’ πλήττει πεÏίπου 1 στους 25.000 άνδÏες. Είναι λιγότεÏο συχνή από την αιμοφιλία Α, η οποία αφοÏά διαφοÏετικό παÏάγοντα πήξης του αίματος και πλήττει Îναν άνδÏα στους 5.000.
Επειδή τα γονίδια των παÏαγόντων θÏόμβωσης του αίματος βÏίσκονται στο χÏωμόσωμα Χ, το οποίο υπάÏχει μόνο σε Îνα αντίγÏαφο στους άνδÏες, η αιμοφιλία είναι σχεδόν αποκλειστικά ανδÏική ασθÎνεια.
Πλην εξαιÏετικά σπάνιων πεÏιστατικών, οι γυναίκες μποÏοÏν να παÏάγουν φυσιολογικοÏÏ‚ παÏάγοντες πήξης χάÏη στα υγιή γονίδια του δεÏτεÏου χÏωμοσώματος Χ που διαθÎτουν.
Γέφυρα Ρίου - Αντιρρίου: Δείτε πώς κατασκευάστηκε η μεγαλύτερη καλωδιωτή γέφυρα του κόσμου
Ειδήσεις
Copyright 2010-2026 © pentelikonews.gr