Νέα εποχή στην ιατρική! Ημερομηνία:
16/12/2023, 08:04 - Εμφανίσεις: 26
Mια επιτροπή ειδικών από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων συνέστησε την έγκριση του πρώτου φαρμάκου που χρησιμοποιεί την επαναστατική τεχνική CRISPR για την επεξεργασία του DNA.
Η θεραπεία, που ονομάζεται Casgevy, είναι αποτελεσματική κατά της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της βήτα θαλασσαιμίας, δύο δυνητικά θανατηφόρων ασθενειών του αίματος.
Και οι δύο διαταραχές προκαλούνται από σφάλματα στο DNA, στα γονίδια που σχετίζονται με την αιμοσφαιρίνη, την πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο σε όλες τις γωνίες του ανθρώπινου σώματος.
Η θεραπεία με Casgevy συνίσταται στην εξαγωγή πρόδρομων κυττάρων ερυθρών αιμοσφαιρίων από τον ασθενή, στη διόρθωση του σφάλματος στο DNA στο εργαστήριο με το λεγόμενο «ψαλίδι CRISPR» και στην επανεισαγωγή αυτών των διορθωμένων κυττάρων στους ασθενείς.
Το αποτέλεσμα της θεραπείας θα μπορούσε να κρατήσει μια ζωή.
Με μια εφάπαξ θεραπεία.
Το Ηνωμένο Βασίλειο ήταν η πρώτη χώρα που ενέκρινε αυτή τη θεραπεία, στις 16 Νοεμβρίου.
Η ευρωπαϊκή απόφαση ανοίγει μια νέα εποχή στην ιατρική.
Οι νέες θεραπείες Οι θεραπείες CRISPR γεννήθηκαν χάρη στη δουλειά του Ισπανού μικροβιολόγου Francis Mojica, ο οποίος ανακάλυψε ότι τα βακτήρια και τα αρχαιοβακτήρια χρησιμοποίησαν αυτό το «μοριακό ψαλίδι» για να αμυνθούν από τους ιούς.
Το 2012, η Γαλλίδα βιοχημικός Emmanuelle Charpentier και η Αμερικανίδα χημικός Jennifer Doudna ανακοίνωσαν ότι ο μηχανισμός CRISPR θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για την επανεγγραφή του ανθρώπινου DNA.
Οι δύο επιστήμονες κέρδισαν το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.
Η Casgevy είναι μια θεραπεία που αναπτύχθηκε από την ελβετική εταιρεία CRISPR Therapeutics, που συνιδρύθηκε από τον Charpentier, και την αμερικανική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals.
Οι Ηνωμένες Πολιτείες επέτρεψαν επίσης τη θεραπεία στις 8 Δεκεμβρίου.
Εκεί θα έχει κόστος περίπου δύο εκατομμύρια ευρώ ανά ασθενή, τιμή ανέφικτη για την πλειοψηφία των πασχόντων.
Περίπου οκτώ εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με δρεπανοκυτταρική αναιμία παγκοσμίως, εκ των οποίων τα τρία τέταρτα στην υποσαχάρια Αφρική.