Εφαρμόστηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας

Μια 80χρονη γυναίκα στη Βρετανία, η Τζάνετ Όσμπορν από την Οξφόρδη, έγινε η πρώτη γυναίκα στον κόσμο, η οποία υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία για την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, την πιο συχνή μορφή απώλειας της όρασης των ηλικιωμένων.

Οι γιατροί στο Νοσοκομείο Τζον Ράντκλιφ, με επικεφαλής τον καθηγητή οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης Ρόμπερτ ΜαΚΛάρεν, σύμφωνα με το BBC και τη βρετανική «Τέλεγκραφ», εισήγαγαν με χειρουργική επέμβαση και τοπική αναισθησία στο πίσω μέρος του αριστερού ματιού της ένα συνθετικό γονίδιο, με σκοπό να διορθώσουν μια γενετική ανωμαλία που προκαλεί την πάθηση, η οποία σταδιακά οδηγεί σε απώλεια της κεντρικής όρασης.

Η ασθενής έχει την πάθηση και στα δύο μάτια, όμως στο αριστερό σε πιο προχωρημένη μορφή. Αν η θεραπεία αποδειχθεί επιτυχημένη, δεν θα χρειασθεί να επαναληφθεί, καθώς οι επιπτώσεις της θα είναι μόνιμες. Η πρώτη αυτή γονιδιακή θεραπεία έγινε στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης Focus, που υποστηρίζεται από τη βρετανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Gyroscope Therapeutics και θα γίνει πιλοτικά σε δέκα ασθενείς συνολικά.

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας συμβαίνει, όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς παράγει μεγάλη ποσότητα πρωτεϊνών για να καταπολεμήσουν βακτήρια, όμως μετά αρχίζουν να καταστρέφουν τα ίδια τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς φακού του ματιού.

Με τη νέα θεραπεία, ένα γονίδιο μεταφέρεται στο μάτι με «όχημα» έναν αβλαβή ιό, ο οποίος μολύνει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, χωρίς να τους κάνει ζημιά, απλώς απελευθερώνοντας το θεραπευτικό γονίδιο, το οποίο σταματά την περαιτέρω καταστροφή των κυττάρων. Η θεραπεία δεν αποσκοπεί στην αποκατάσταση της όρασης, αλλά στο «φρενάρισμα» της προοδευτικής εξέλιξης της πάθησης, ώστε οι ασθενείς να διατηρήσουν ένα μέρος της όρασης τους. Αν θεραπεία έχει επιτυχία, μελλοντικά θα εφαρμόζεται σε πιο πρώιμο στάδιο της εκφύλισης. Προς το παρόν πάντως, είναι νωρίς για να πουν οι γιατροί κατά πόσο όντως η θεραπεία έχει σταμα...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr

Μείνετε σε επαφή μαζί μας:
Κάντε like κι ακολουθήστε τη σελίδα μας στο Facebook
Στο Twitter: Follow