ΕΕ: Έγκριση θεραπείας CAR-T κυττάρων για την παιδιατρική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το tisagenlecleucel, τη θεραπεία CAR-T κυττάρων για την υποτροπιάζουσα/ανθεκτική παιδιατρική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ).

Για την ακρίβεια, το tisagenlecleucel εγκρίνεται για τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενήλικων ασθενών ηλικίας έως 25 χρόνων με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων (ΟΛΛ) η οποία είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, και για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL), μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Το tisagenlecleucel, το οποίο αναπτύχθηκε από επιστημονική ομάδα υπό το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, είναι μια πρωτοποριακή, εφάπαξ θεραπεία που αξιοποιεί τα Τ-κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου, ενώ αποτελεί και τη μοναδική θεραπεία με T-λεμφοκύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (CAR-T) που λαμβάνει ρυθμιστική έγκριση στην ΕΕ για αυτές τις δύο διακριτές κακοήθειες Β κυττάρων.

Το tisagenlecleucel ήταν επίσης η πρώτη θεραπεία CAR-T κυττάρων που εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).

Το tisagenlecleucel, μια διασπορά κυττάρων προς έγχυση σε δόσεις που κυμαίνονται από 1,2 x 106 έως 6 x 108 βιώσιμα CAR-θετικά Τ κύτταρα, είναι ένα ζωντανό φαρμακευτικό προϊόν, το οποίο παρασκευάζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή με επαναπρογραμματισμό των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς.

Είναι η μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία CAR-T κυττάρων όπου περιλαμβάνεται συνδιεγερτική περιοχή 4-1BB, η οποία είναι καίρια για την πλήρη ενεργοποίηση της θεραπείας, την ενίσχυση της κυτταρικής ανάπτυξης και τη διατήρηση των κυττάρων που καταπολεμούν το καρκίνο.

Η έγκριση βασίστηκε στην ανασκόπηση των μοναδικών δύο παγκόσμιων κλινικών μελετών CAR-T, τις έρευνες JULIET και ELIANA, στις οποίες έλαβαν μέρος ασθενείς από οκτώ ευρωπαϊκές χώρες. Σε αυτές τις έρευνες, το tisagenle...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr

Μείνετε σε επαφή μαζί μας:
Κάντε like κι ακολουθήστε τη σελίδα μας στο Facebook
Στο Twitter: Follow